Maladie rare – la course contre la montre

Révolution dans le traitement de la mucoviscidose. Les patients peuvent-ils attendre ?

Le nouveau médicament pour lutter contre la Mucoviscidose, Kaftrio®, doit être rendu accessible à tous les malades. Foto: (c) Vaincre la Mucoviscidose

(EJ Réd) – Est-ce éthique d’attacher un prix à une vie humaine ? Il y’a deux mois, nous rencontrions, dans le cadre du premier volet de notre série, Adrien Ruffier, jeune strasbourgeois de 29 ans, atteint de mucoviscidose. Depuis quelques temps, il bénéficie, par dérogation, d’un traitement américain à l’efficacité redoutable : le Kaftrio®.

Il y a de ces combats de toute une vie qui aboutissent à des fins heureuses. Depuis la découverte du gène responsable de la mucoviscidose en 1989, les patients, leurs proches et leurs soignants se battent sans relâche, dans l’attente de traitements plus fondamentaux qui devraient améliorer substantiellement le pronostic et la qualité de vie des personnes affectées.

Bonne nouvelle, la voie la plus prometteuse a abouti : celle des modulateurs, des molécules capables de limiter le défaut de la fonction de protéine qui en découle. Aujourd’hui, c’est dans l’appréhension que les personnes atteintes de mucoviscidose en France espèrent le remboursement rapide d’un médicament décisif : le Kaftrio®.

Le Kaftrio®, medicament innovant. – Kaftrio® est le tout dernier traitement innovant pour la mucoviscidose. Ce traitement permet aux patients de retrouver une meilleure capacité respiratoire et un mieux-être général très significatif. Il représente un gain de l’espérance de vie et pour certains patients, le seul espoir d’éviter une transplantation pulmonaire ou le décès. Ce traitement est désormais indiqué en Europe pour le traitement des patients de 12 ans et plus, en fonction du patrimoine génétique. Cela concernera à terme plus de 5000 malades en France

Initier des négociations équitables – Mais démocratiser et globaliser l’accès au Kaftrio® demande encore des efforts conséquents. Il faut en effet lorgner sur les différents systèmes de santé mondiaux pour en comprendre la mécanique. En Europe de l’Ouest, ces derniers sont solidaires, bien au-delà des systèmes de santé américain et autres. Une valeur très louable dans nos pays qui peut toutefois poser des problèmes non négligeables, notamment dans le coût du développement pour des médicaments innovants et efficaces. C’est le cas pour le Kaftrio®, pour lequel les budgets alloués posent souvent souci, selon les pays souhaitant sa mise en œuvre sur le marché.

Une formidable lueur d’espoir – Il reste cependant encore un peu de chemin pour voir arriver une démocratisation progressive du Kaftrio® dans les officines françaises. Il a bien reçu son autorisation de mise sur le marché, la Haute Autorité de Santé (HAS) a qualifié ce traitement d’innovant. Actuellement, ce traitement fait l’objet de négociations intenses entre le Comité économique des produits de santé (CEPS) et le laboratoire Vertex Pharmaceuticals. L’ensemble des patients, parents, ami(e)s et association espère que le processus aboutisse rapidement, car la temporalité des patients – dont l’âge médian au décès est de 34 ans – ne peut être celle de la France.

Ce traitement nourrit donc un immense espoir, et autant de frustrations. En effet, Kaftrio® est désormais disponible dans plus d’une dizaine de pays en Europe !

Pour l’ensemble des patients français, il s’agit d’accepter décemment, qu’une simple frontière est à traverser, un nouveau pays et ce médicament leurs tends les bras, Allemagne, Angleterre, Luxembourg et bien d’autres. Une pilule dure à avaler, le choc violent. Aujourd’hui, les patients en sont là, à se demander où ils seront dans quelques mois. En attende d’une greffe des poumons ? Un accès au Kaftrio®, qui permettrait de tenir, de repousser et quand bien même d’éviter cette loterie de la vie, cette roulette russe que représente la greffe pour un malade. D’éviter les tracas, les interdictions, l’isolement social, le travail quotidien, la peine et la souffrance imposés aux proches.

Les patients peuvent-ils attendre ? – Une pointe de patience est donc de mise, ce qui est loin de freiner les espoirs des futurs bénéficiaires de ce traitement qui a déjà donné des résultats impressionnants.

Vaincre la Mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal lancent une pétition pour un accès immédiat à Kaftrio®. Depuis son autorisation de mise sur le marché par l’Agence Européenne du Médicament (AEM), une grande majorité des patients sont privés d’un traitement qui améliorerait significativement leur santé.

Pour un accès immédiat à Kaftrio®, vous pouvez aider les patients en signant et relayant la pétition sur kaftriomaintenant.vaincrelamuco.org. N’attendez pas demain pour le faire, faites-le maintenant. Tout de suite. Merci.

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